Ένας άνδρας που ζούσε με σοβαρό διαβήτη τύπου 1 και συμμετέχει σε κλινική δοκιμή της Vertex Pharmaceuticals φαίνεται να έχει θεραπευτεί λειτουργικά από τη νόσο χάρη σε μια νέα θεραπεία που περιλαμβάνει βλαστοκύτταρα.
Επιστήμονες χορήγησαν στον Μπράιαν Σέλτον, 64 ετών, τα κύτταρα τον Ιούνιο. Αυτά «δίδαξαν» το πάγκρεάς του να παράγει ινσουλίνη – κάτι που ο οργανισμός των ατόμων με διαβήτη τύπου 1 δεν μπορεί να κάνει, σύμφωνα με τους New York Times, οι οποίοι πρώτοι αναφέρθηκαν στην επαναστατική θεραπεία τον Νοέμβριο.
Advertisment
Οι άνθρωποι με διαβήτη τύπου 1, όπως ο Σέλτον, είναι ινσουλινοεξαρτώμενοι και πρέπει να κάνουν ενέσεις ινσουλίνης για να αναπληρώσουν εκείνη που δεν παράγει ο οργανισμός τους. Τα πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή της Vertex διαπίστωσαν ότι η ανάγκη του Σέλτον για ενέσιμη ινσουλίνη μειώθηκε κατά 91% αφού έλαβε τη θεραπεία, πράγμα που σημαίνει ότι ο οργανισμός του ρυθμίζει πλέον μόνος του τα επίπεδα σακχάρου στο αίμα.
Το αποτέλεσμα είναι σημαντικό, καθώς ο ασθενής είχε βιώσει αρκετά απειλητικά για τη ζωή του υπογλυκαιμικά επεισόδια (χαμηλά επίπεδα γλυκόζης στο αίμα). Αυτά τα χαμηλά επίπεδα είναι συνηθισμένα σε άτομα με σοβαρό διαβήτη τύπου 1 και μπορεί να έχουν σοβαρές συνέπειες για την υγεία ή ακόμη και να αποβούν μοιραία.
Μεταξύ της μείωσης της ανάγκης για ινσουλίνη και της πρόληψης των επιπλοκών, είναι εύκολο να καταλάβει κανείς πως η νέα θεραπεία θα μπορούσε να αλλάξει τη ζωή των ατόμων με διαβήτη τύπου 1. «Πρόκειται για αρκετά επαναστατικά αποτελέσματα», δήλωσε στο Verywell ο David Thompson, διευθυντής του Κέντρου Διαβήτη του Γενικού Νοσοκομείου του Βανκούβερ και καθηγητής ενδοκρινολογίας στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Βρετανικής Κολομβίας, ο οποίος δεν συμμετείχε στη δοκιμή της Vertex. «Πρόκειται για τα πρώτα βήματα σε έναν εντελώς νέο τομέα». Το πείραμα με έδρα τις Ηνωμένες Πολιτείες περιλαμβάνει 17 άτομα με σοβαρό διαβήτη τύπου 1 και θα συνεχιστεί για 5 χρόνια.
Advertisment
Μια λειτουργική θεραπεία
Η θεραπεία με βάση τα βλαστοκύτταρα αναπτύχθηκε από μια ομάδα ερευνητών με επικεφαλής έναν βιολόγο του Πανεπιστημίου Χάρβαρντ, τον Doug Melton. Στόχος είναι να προσφέρει θεραπεία για τον διαβήτη τύπου 1 – δεν προορίζεται για άτομα με άλλες μορφές της νόσου, όπως ο διαβήτης τύπου 2.
Η ελπίδα είναι ότι τα άτομα με τη συγκεκριμένη πάθηση θα λάβουν τη θεραπεία και στη συνέχεια δεν θα χρειάζεται πλέον να χορηγούν στον εαυτό τους ινσουλίνη, επειδή ο οργανισμός τους θα παράγει τη δική του. Η θεραπεία θεωρείται ως «λειτουργική θεραπεία» επειδή αντιμετωπίζει το κύριο πρόβλημα που προκαλεί η νόσος (το σώμα δεν παράγει ινσουλίνη) και όχι τη βαθύτερη αιτία (ότι ο διαβήτης τύπου 1 είναι αυτοάνοσο νόσημα).
Τι μπορούν να κάνουν τα βλαστοκύτταρα
Ο Thompson δήλωσε ότι η θεραπεία του διαβήτη τύπου 1 με αυτόν τον τρόπο περιλαμβάνει την εισαγωγή βλαστοκυττάρων σε εργαστηριακό περιβάλλον, τα οποία στη συνέχεια «εκπαιδεύονται» ώστε να γίνουν β-κύτταρα – ο τύπος του κυττάρου που παράγει ινσουλίνη στο σώμα.
Στα άτομα με διαβήτη τύπου 1, το ανοσοποιητικό σύστημα έχει επιτεθεί και καταστρέψει τα β-κύτταρα του οργανισμού, πράγμα που σημαίνει ότι το πάγκρεας δεν παράγει από μόνο του ινσουλίνη. Ως εκ τούτου, τα επίπεδα σακχάρου στο αίμα ενός ατόμου πρέπει να ελέγχονται με ενέσιμη ινσουλίνη.
Ποιοι είναι οι κίνδυνοι
Η τρέχουσα θεραπεία με βάση τα βλαστοκύτταρα είναι πολύ ελπιδοφόρα, αλλά υπάρχουν κάποιοι κίνδυνοι. Πρώτον, οι ασθενείς πρέπει να λαμβάνουν ανοσοκατασταλτικά, τα οποία μπορεί να τους καταστήσουν πιο ευάλωτους σε λοιμώξεις που μπορεί να είναι σοβαρές.
Κάθε ασθενής πρέπει να ζυγίζει τους κινδύνους και τα οφέλη της θεραπείας με τον γιατρό του. Για ορισμένους μπορεί να μην αξίζει τον κίνδυνο. «Κάποιος που τα πηγαίνει πολύ καλά με την τρέχουσα διαχείριση του διαβήτη τύπου 1 και έχει καλά ελεγχόμενο σάκχαρο και δεν έχει επιπλοκές, μπορεί να μη θέλει να αναλάβει αυτούς τους πρόσθετους κινδύνους», δήλωσε ο Thompson. Η θεραπεία με βλαστοκύτταρα είναι επίσης αρκετά νέα και χρειάζεται χρόνος για να ελεγχθούν όλες οι παράμετροι.
Ποιος θα μπορούσε να λάβει τη θεραπεία;
Ο Peter Senior, διευθυντής στο Ινστιτούτο Διαβήτη της Αλμπέρτα, δήλωσε ότι οι περισσότερες θεραπείες που βασίζονται σε βλαστοκύτταρα έχουν επικεντρωθεί σε άτομα με σοβαρές μορφές διαβήτη τύπου 1, επειδή διατρέχουν τον μεγαλύτερο κίνδυνο για σοβαρές, επιζήμιες επιπτώσεις στην υγεία και συχνά έχουν βιώσει επικίνδυνα επίπεδα σακχάρου στο αίμα.
Σύμφωνα με τον Senior, αυτοί οι ασθενείς έχουν «προβλήματα με ακανόνιστο σάκχαρο στο αίμα, αλλά αυτό δεν είναι το μόνο τους πρόβλημα – έχουν προβλήματα με τα μάτια και τους νεφρούς και άλλα τέτοια πράγματα». Η θεραπεία από βλαστοκύτταρα σε ανθρώπους είναι νέα, πράγμα που σημαίνει ότι θα χρειαστεί χρόνος για να αποδειχθούν τα μακροπρόθεσμα οφέλη. Ωστόσο, η δυνατότητα βραχυπρόθεσμης επιτυχίας -όπως στην περίπτωση του Σέλτον – έχει ήδη φανεί.
Άλλες θεραπείες για τον διαβήτη τύπου 1
Μέχρι τώρα, οι μόνες θεραπείες για τον διαβήτη τύπου 1 ήταν η μεταμόσχευση παγκρέατος ή η μεταμόσχευση των κυττάρων του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη (νησιδιακά κύτταρα) από έναν δότη. Ο Senior δήλωσε ότι το πρόβλημα με αυτές τις επιλογές είναι ότι υπάρχει περιορισμένος αριθμός δοτών.
Οι κίνδυνοι των ανοσοκατασταλτικών είναι ένας άλλος παράγοντας που πρέπει να ληφθεί υπόψη με τις μεταμοσχεύσεις. «Για να επιβιώσουν αυτά τα κύτταρα και να μην απορριφθούν ως ξένα, πρέπει να χρησιμοποιήσουμε φάρμακα κατά της απόρριψης, όπως θα κάναμε για μια καρδιά ή ένα νεφρό ή οποιοδήποτε άλλο μόσχευμα», δήλωσε ο Senior. Όπως και με τις θεραπείες που βασίζονται σε βλαστοκύτταρα, αυτά τα ανοσοκατασταλτικά ή φάρμακα κατά της απόρριψης έχουν παρενέργειες και κινδύνους.
Μπορεί μια μεταμόσχευση νησιδιακών κυττάρων να θεραπεύσει τον διαβήτη; Τα άτομα με σοβαρές μορφές διαβήτη τύπου 1 είναι συχνά τα άτομα που μπορεί να εξετάζουν πιο ακραίες θεραπείες. Ακόμη και αν μια μεταμόσχευση τους θεραπεύσει από τον διαβήτη, η νόσος μπορεί να έχει ήδη προχωρήσει σε σημείο που να έχουν άλλες επιπλοκές στην υγεία τους, όπως βλάβη στους νεφρούς.
Πηγή:
www.verywellhealth.com/how-stem-cells-are-helping-cure-type-1-diabetes-5212812
